Komisja Europejska ogłosiła dzisiaj, w Dniu Chorób Rzadkich 2013, że przeznaczy dodatkowe 144 mln euro na finansowanie 26 projektów badawczych dotyczących chorób rzadkich

Projekty te przyczynią się do poprawy życia około 30 mln Europejczyków cierpiących na choroby rzadkie. Wybrane projekty skupiają ponad 300 uczestników z 29 krajów europejskich i pozaeuropejskich, w tym zespoły z wiodących placówek akademickich, MŚP i grupy pacjentów. Celem projektów jest łączenie zasobów i współpraca ponad granicami, aby lepiej poznać choroby rzadkie i znaleźć odpowiednie metody ich leczenia.

Máire Geoghegan-Quinn, komisarz ds. badań, innowacji i nauki, powiedziała: „Większość chorób rzadkich dotyka dzieci i są to zazwyczaj wyniszczające choroby genetyczne, powodujące znaczne obniżenie jakości życia i przedwczesną śmierć.Mamy nadzieję, że nowe projekty badawcze przybliżą pacjentów, ich rodziny i pracowników służby zdrowia do odkrycia właściwych metod leczenia oraz będą ich wspierać w codziennej walce z chorobą”.

Wspomnianych 26 nowych projektów obejmuje szeroki zakres chorób rzadkich, takich jak choroby układu krążenia, zaburzenia metabolizmu i choroby układu odpornościowego. Ich celem będzie:

• opracowanie substancji, które mogą służyć nowym lub ulepszonym terapiom pacjentów;
• lepsze poznanie przyczyn i mechanizmów chorób rzadkich;
• lepsza diagnostyka tych chorób; oraz
• poprawa sposobów leczenia chorób rzadkich w szpitalach i placówkach opieki zdrowotnej.

Zespoły będą pracować nad różnymi wyzwaniami, w tym: nowym systemem sztucznego wspomagania wątroby w celu leczenia ostrej niewydolności wątroby; wydajnymi operacjami przetwarzania danych w celu opracowania nowych narzędzi diagnostycznych, biomarkerów i strategii poszukiwania nowych środków w terapii rzadkich chorób nerek; oraz opracowaniem leku stosowanego w leczeniu alkaptonurii – choroby genetycznej prowadzącej do poważnego i wczesnego zapalenia stawów, choroby serca i niepełnosprawności – na którą nie ma obecnie skutecznego lekarstwa.

Wiele nowych projektów będzie prowadzonych w ramach Międzynarodowego Konsorcjum ds. Badań nad Chorobami Rzadkimi (IRDiRC), największej na świecie platformy skupiającej wspólne wysiłki badawcze dotyczące chorób rzadkich. Głównym celem konsorcjum, zainicjowanego przez Komisję Europejską wraz z partnerami krajowymi i międzynarodowymi, jest opracowanie do 2020 r. dwustu nowych terapii w zakresie chorób rzadkich i sposobów diagnozowania większości z nich.  Łącznie z tymi nowymi projektami liczba finansowanych przez UE wspólnych projektów badawczych dotyczących rzadkich chorób sięgnie blisko 100 w ciągu ostatnich sześciu lat. Ogółem zainwestowano w nie prawie 500 mln euro.

Opis wszystkich projektów znajduje się w MEMO/13/148 oraz na stronie internetowej.

Kontekst:

Chorobę uznaje się w Europie za rzadką, jeśli dotyka ona nie więcej niż jedną na 2 tys. osób. Chorób rzadkich jest jednak dużo (6–8 tys.), w sumie dotykają one zatem znacznej części populacji. W UE aż 30 mln osób, w tym wiele dzieci, cierpi na jakąś chorobę rzadką. Większość chorób rzadkich ma podłoże genetyczne, podczas gdy pozostałe są wynikiem infekcji, alergii i czynników środowiskowych. Zazwyczaj powodują one trwałe uszkodzenie zdrowia lub nawet stanowią zagrożenie dla życia.

Więcej informacji

Unijne badania naukowe nad chorobami rzadkimi (http://ec.europa.eu/research/health/medical-research/rare-diseases/index_en.html)

Międzynarodowe Konsorcjum ds. Badań nad Chorobami Rzadkimi (www.irdirc.org)

Konferencja Międzynarodowego Konsorcjum ds. Badań nad Chorobami Rzadkimi 2013 (Dublin, Irlandia, w dniach 16-17 kwietnia 2013 r.) (http://jk-events.com/IRDiRC2013)

Polityka UE w zakresie chorób rzadkich

(http://ec.europa.eu/health/rare_diseases/policy/index_pl.htm )

Szósty Międzynarodowy Dzień Chorób Rzadkich (www.rarediseaseday.org)

Portal informacyjny dotyczący siódmego programu ramowego - CORDIS (http://cordis.europa.eu/)